Lägg till som favorit
Foto: Förhandsbild från källan: Dagens PS
Gensaxen CRISPR kan sänka kolesterolet permanent
Forskare vid amerikanska Cleveland Clinic har i en pilotstudie testat en ny genterapi för att sänka farligt höga blodfetter. Genom att använda gensaxen CRISPR stängdes ANGPTL3-genen av i levern, vilket efterliknar en naturlig genetisk mutation som skyddar vissa människor mot hjärt-kärlsjukdomar. För fyra patienter som fick den högsta dosen resulterade behandlingen i att det onda LDL-kolesterolet sjönk med i genomsnitt 53 procent och triglyceriderna med 48 procent under ett år.
Resultaten, som publicerats i The New England Journal of Medicine, tyder på att en enda behandling skulle kunna ersätta dagliga tabletter eller återkommande sprutor. Forskarna betonar dock att studien var liten och omfattade endast 15 personer. Bland annat sjönk det goda HDL-kolesterolet med cirka 20 procent, och deltagarna kommer att följas i 15 år för att upptäcka eventuella sena biverkningar.
Metoden befinner sig fortfarande i ett tidigt skede och ytterligare studier pågår nu i USA och Australien. Innan behandlingen kan bli tillgänglig för patienter krävs större kliniska prövningar och ett godkännande från USA:s läkemedelsmyndighet FDA. Om metoden bevisas säker och effektiv kan den bli särskilt värdefull för unga personer med svårbehandlat högt kolesterol.
