Lägg till som favorit
Foto: Förhandsbild från källan: BBC
Genredigering revolutionerar livet för ungdomar med blodsjukdomar
En 16-årig flicka från Coventry i Storbritannien har fått sitt liv förändrat tack vare banbrytande genredigering. Vian föddes med thalassemi, en blodsjukdom som påverkar hemoglobinet och leder till syrebrist, extrem trötthet och aptitlöshet. Genom att redigera hennes egna stamceller har hon kunnat slippa de månatliga blodtransfusioner som präglat större delen av hennes liv.
Behandlingen beskrivs av överläkaren i hematologi, Dr. Sarah Lawson, som ett ”funktionellt botemedel”. Även om sjukdomen i sig inte försvinner helt, tas de problematiska aspekterna bort genom att stamcellerna programmeras att producera mer fetalt hemoglobin. Dr. Lawson betonar att det är en otrolig utveckling att genterapi, som diskuterades under hennes studietid för över 20 år sedan, nu har blivit en klinisk verklighet.
Metoden erbjuds nu på tre barnsjukhus i Storbritannien och används även för patienter med sicklecellanemi. 14-årige JoelSamuel från Oldbury har nyligen påbörjat samma process. Efter att ha lidit av svåra smärtor och återkommande sjukhusvistelser hoppas han och hans föräldrar att behandlingen ska göra det möjligt för honom att utöva sport och leva ett normalt liv som tonåring.
