Lägg till som favorit
Foto: Förhandsbild från källan: Forskning.se
Nytt läkemedel bromsar aggressiv form av ALS
Ett nytt precisionsläkemedel vid namn Ulefnersen har visat lovande resultat för patienter med FUS-ALS, en ovanlig och aggressiv form av sjukdomen ALS. Enligt en studie, där forskare vid Umeå universitet medverkat, levde patienterna som behandlades med läkemedlet längre och behöll förmågan att klara vardagliga aktiviteter under en längre tid.
Läkemedlet fungerar genom att minska nybildningen av proteinet FUS. Professor Peter Andersen i neurologi vid Umeå universitet uppger i ett pressmeddelande att behandlingen visade en stabilisering och ett stopp för ytterligare sjukdomsutveckling hos flera av patienterna.
FUS-ALS drabbar främst personer mellan 16 och 40 år och kännetecknas av ett snabbt förlopp där få överlever mer än tre år efter att symtomen debuterat. I Sverige beräknas omkring en procent av alla ALS-patienter ha mutationer i den aktuella genen.
Studien drivs av ett amerikanskt läkemedelsföretag i samarbete med forskare från Umeå universitet och omfattar 89 patienter vid 25 universitetssjukhus globalt. Forskningen har dragit stor nytta av svenska bidrag, däribland deltagande familjer och patienter som donerat sina kroppar till medicinsk forskning. Studien, som inleddes 2021 och inkluderade en fas 3-studie, är ännu inte publicerad i en vetenskaplig tidskrift.
