Lägg till som favorit
Foto: Förhandsbild från källan: TV4 Nyheter
Nytt läkemedel kan bromsa aggressiv form av ALS
En internationell studie visar att det nya läkemedlet ulefnersen kan ha en dramatisk effekt på sjukdomsförloppet för patienter med FUS-ALS, en sällsynt och ärftlig variant av ALS som drabbar personer i åldrarna 16 till 40 år. Sjukdomen karaktäriseras av ett mycket snabbt förlopp där få patienter överlever mer än två till tre år efter att förlamningssymtomen debuterat.
Läkemedlet är skräddarsytt för att angripa mutationen i FUS-genen genom att minska produktionen av det protein som bidrar till att nervceller skadas och dör. I studien, där Norrlands universitetssjukhus i Umeå var det enda deltagande nordiska sjukhuset, uppvisade patienter som fick ulefnersen bättre överlevnad och högre livskvalitet efter drygt 500 dagars behandling jämfört med en placebogrupp.
Enligt professor och överläkare Peter Andersen vid Norrlands universitetssjukhus är behandlingen extremt effektiv i hur den reducerar proteinproduktionen. Forskarna betonar dock att ulefnersen endast fungerar för patienter med just FUS-mutationen och inte är en generell behandling mot ALS, men resultaten öppnar för hoppet om att kunna bromsa andra former av sjukdomen genom riktade genetiska behandlingar.
