Lägg till som favorit
Foto: Förhandsbild från källan: SVT nyheter
NT-rådet öppnar för ALS-medicin – första patienterna beviljas behandling i Sverige
Det svenska NT-rådet har vänt i frågan om ALS-läkemedlet Tofersen, även känt som Qalsody. Tidigare hade rådet avrått från användning, men nu rekommenderas behandlingen för en begränsad grupp patienter som uppvisar en snabb försämring av sjukdomen och har en specifik mutation i SOD1-genen. Beslutet innebär att behandling kan bli aktuell efter en individuell bedömning av ett nationellt behandlingsråd, där patienter i samråd med läkare kan anmäla sitt intresse.
NT-rådet understryker att det vetenskapliga underlaget för läkemedlet fortfarande är mycket begränsat och att nyttan bedöms som osäker, då kliniska studier inte visat på en tydlig förbättring av funktionsförmågan. Trots detta vill man göra vad som är möjligt för den drabbade patientgruppen, som i Sverige beräknas omfatta cirka 50 personer. Behandlingen kommer att följas upp i Svenska neuroregistret för att generera mer kunskap.
Beslutet kommer efter uppmärksammade fall där patienter tvingats finansiera behandlingen privat utomlands. En av dessa patienter, Anna Furbeck från Luleå, har tidigare tvingats resa till Tyskland för att få medicinen, med en månadskostnad på cirka 250 000 kronor. Hon har nu beviljats behandling inom den svenska vården med start i augusti, vilket innebär att hon kan få vården lokalt på Sunderby sjukhus istället för att genomföra kostsamma och ansträngande utlandsresor.
Det noteras att varken Norge, Danmark eller Finland hittills har godkänt offentlig subvention av läkemedlet, medan det är godkänt av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och används i USA och flera europeiska länder.
